Un nuevo trabajo de investigación ha encontrado evidencias sobre un fármaco utilizado como tratamiento para el Alzheimer y que también podría tener beneficios para la memoria de personas con síndrome de Down, así como en el envejecimiento normal.
Este nuevo estudio ha sido liderado por el Campus Médico Anschutz de la Universidad de Colorado (Estados Unidos). Así, se trata del fármaco ‘sargramostim‘ (GM-CSF, que significa factor estimulante de colonias de granulocitos y macrófagos).
Así, este fármaco es el primero que ha ofrecido una mejora de la memoria en pacientes con Alzheimer tras la realización de un ensayo clínico de fase II. Si bien, también podría tener efectos favorables en la memoria de personas con síndrome de Down.
Mejoras en la memoria de personas con síndrome de Down
Concretamente, el GM-CFS es una proteína humana normal, segura y bien tolerada. Cuenta con más de 30 años de uso probado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para otro tipo de trastornos.
En base a ello, un equipo multidisciplinar de investigadores analizó la seguridad y tolerabilidad del tratamiento con GM-CSF y sus efectos sobre el comportamiento y patología cerebral en un modelo de ratón con síndrome de Down y ratones sometidos al envejecimiento típico.
Finalmente, los resultados de la investigación, publicados en la revista ‘Neurobiology of Disease‘, sugiere que los efectos favorables en la memoria y envejecimiento también podría aplicarse en los seres humanos.
Uno de los principales investigadores de este estudio, Huntington Potter, destaca que «las personas con síndrome de Down tienen un mayor riesgo de padecer la enfermedad de Alzheimer y trabajos anteriores demostraron que el GM-CSF mejora la cognición y la patología cerebral de los pacientes con esta enfermedad. Este nuevo estudio muestra que el GM-CSF también, inesperadamente, mejora la cognición en ratones que no tienen la enfermedad de Alzheimer».
Además, seguidamente añade que «descubrir un tratamiento que pueda ayudar a los niños y jóvenes adultos con síndrome de Down a desarrollar sus capacidades físicas y mentales como la memoria es fundamental para mejorar su salud y sus actividades de la vida diaria».
Resultados de la investigación
La investigación ha descubierto que el tratamiento con GM-CSF tiene propiedades proinflamatorias, antiinflamatorias e inmunorreguladoras. De esta forma, revierte los problemas de aprendizaje y memoria, pérdida de determinadas células nerviosas y otras anomalía del cerebro en un modelo de ratón con síndrome de Down. También mejora la cognición en ratones de edad normal.
Hay que tener en cuenta que la versión humana de GM-CSF/sargramostim ya ha demostrado su eficacia para mejorar la cognición de personas con Alzheimer de leve a moderado y en pacientes con cáncer-
Ahora, los investigadores explican que el siguiente paso es detectar si el tratamiento resulta seguro, tolerable y eficaz en personas con síndrome de Down. Este análisis se realizará próximamente, cuyo objetivo será investigar la seguridad del fármaco y la posible eficacia en la memoria, medidas de calidad de vida y biomarcadores asociados al daño neuronal.
Como conclusión, el investigador Potter resalta que «estamos abriendo nuevos caminos en el estudio del sargramostim para múltiples y diferentes trastornos: el síndrome de Down y la enfermedad de Alzheimer. Esperamos que esta terapia, que ya ha demostrado ser segura para otras enfermedades, mejore en gran medida la función cognitiva de las personas con síndrome de Down».
